艾曲泊帕證明了，它能夠降低放射性疾病患者的出血風(fēng)險。諾華公司正在和美國衛(wèi)生和人類服務(wù)部高級生物醫(yī)學(xué)研究和發(fā)展管理局進(jìn)行高級研究（BARDA）簽訂合同，開展Pro-AS艾曲泊帕的研發(fā)，旨在研究藥物對受到無線電或核威脅的患者的療效，尤其是骨髓抑制劑量輻射的治療。據(jù)悉，2018年4月，諾華公司向歐洲藥品管理局提交（EMA）Revolade一線重癥再生障礙性貧血的治療已經(jīng)提交，預(yù)計監(jiān)管機(jī)構(gòu)將在2019年做出最終決定。此外，美國FDA還授予艾曲泊帕突破療法認(rèn)證，用于新的適應(yīng)癥:急性放射綜合癥（H-ARS）治療造血亞綜合癥。暴露于電離輻射后，急性放射綜合癥又稱放射性疾病，其癥狀包括血小板減少，增加了異常出血的風(fēng)險。

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這項(xiàng)研究得出結(jié)論，未接受IST治療的SAA受試者在接受藥物治療后有持續(xù)的反應(yīng)，其中接受了6個月的艾曲泊帕聯(lián)合馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白。（h-ATG）和環(huán)孢菌素（CsA）、隨后使用CsA維持治療的病人，中位反應(yīng)持續(xù)24.3個月。最常見的不良反應(yīng)(發(fā)生率)≥5％）對于肝功能檢查異常、皮疹和皮膚變色，包括色素沉著過多。2015年，艾曲泊帕被批準(zhǔn)用于IST難治性重癥再生障礙。研究結(jié)果表明，停用艾曲泊帕后，一名亞組患者仍能保持血小板計數(shù)穩(wěn)定，隨后骨髓功能恢復(fù)。

比較嚴(yán)重的再生性貧血（SAA）是一種罕見但危及生命的血液性疾病，患者由于骨髓功能衰竭而無法產(chǎn)生足夠的紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板。因此，患有這種疾病的人可能會出現(xiàn)衰弱的癥狀和并發(fā)癥，例如疲勞、呼吸困難、反復(fù)感染以及異常瘀傷或出血，以上并發(fā)癥可能影響患者的日?；顒?。并且，由于自身無法產(chǎn)生新的血細(xì)胞，從而容易導(dǎo)致感染或出血。因此，一旦被診斷再生障礙性貧血幾乎就等于被宣判了死亡。巴西圣保羅醫(yī)院血液學(xué)系主任PhillipScheinberg介紹：“部分SAA患者對于標(biāo)準(zhǔn)IST治療沒有反應(yīng)，艾曲泊帕該項(xiàng)適應(yīng)癥獲批后，臨床醫(yī)生可以選擇艾曲泊帕聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)IST治療的方案，該方案在比較嚴(yán)重的再生性貧血患者中可獲得得顯著的總體和完全反應(yīng)率，可減少那些對初始治療無反應(yīng)的患者人數(shù)。”

該科學(xué)研究表明，44%(95%)％CI:在使用艾曲泊帕聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)IST治療后6個月內(nèi)，未經(jīng)IST治療的重癥再生障礙性貧血患者達(dá)到了完全緩解。這比以往只使用標(biāo)準(zhǔn)IST治療觀察到的完全緩解率高出近27%。在6個月內(nèi)，試驗(yàn)組的整體反應(yīng)率為79%(95%％CI:69~87)。這項(xiàng)研究獲得的高反應(yīng)率對于未接受標(biāo)準(zhǔn)IST治療的重度再生障礙性貧血患者具有重要的臨床意義，是對IST難治性再生障礙患者治療的進(jìn)一步探索。FDA的批準(zhǔn)是基于諾華根據(jù)合作研究和開發(fā)協(xié)議的（CRADA）實(shí)驗(yàn)結(jié)果分析。這個實(shí)驗(yàn)是由美國國家心臟、肺和血液研究所進(jìn)行的。（NHLBI）醫(yī)院研究部門贊助。