比較嚴重的障礙性貧血（SAA）這是一種骨髓衰竭綜合癥，具有骨髓纖維化率低、造血干細胞缺乏的特點。其一線非移植方案是加強免疫治療（IST），聯(lián)合IST的艾曲泊帕(TPO受體激動劑)對難治性和初發(fā)性SAA都有很好的療效。阿伐曲泊帕/蘇可欣(DOPTELET)由于尿苷二磷酸葡萄糖醛酸轉(zhuǎn)移酶1A1(UGT1A1)和UGT1A3的代謝需要參與，可能導致肝功能受損。在其慢性肝病研究中，肝功能損失的代償比例也高于安慰劑組。阿伐曲泊帕也是TPO受體激動劑，經(jīng)CYP2C9和CYP3A4代謝后，沒有明顯的肝毒性。目前，慢性肝病合并血小板用于選擇性侵入性操作，以減少病人。

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病人用阿伐曲泊帕和低劑量CsA代替HSCT和ATG兩種口服藥物，使患者獲得血液反應，有效維持肝功能檢測指標。雖然造血干細胞移植和免疫抑制治療是治療嚴重再生障礙性貧血的選擇，但對于患者來說，肝纖維化和缺乏兄弟供肝阻礙了其移植治療，ATG和各種可能聯(lián)合使用的藥物也會增加其肝臟的負擔和感染風險。因此，迫切需要其他能夠安全有效地治療患者的藥物。TPO-RA對造血干細胞的增殖和維持有很好的效果。作為一種TPO-RA，艾曲泊帕已經(jīng)被用來治療再生障礙性貧血。然而，由于其肝毒性的黑框警告，阿伐曲泊帕也是TPO-RA病人的有利選擇。

此外，還可以促進免疫耐受，抑制巨噬細胞的活性，削弱樹突狀細胞的成熟，增加調(diào)節(jié)性B細胞和調(diào)節(jié)性T細胞的數(shù)量。提高患者的免疫力，減少感染的發(fā)生。最后，艾曲泊帕可以起到清除鐵的作用，抑制再生障礙病人輸血治療后的鐵過載癥狀。阿伐曲泊帕是一種口服血小板生成素受體激動劑，可以促進巨核細胞的增殖、分化和血小板的產(chǎn)生，促進骨髓造血干細胞的增殖和分化，從而改善造血功能。首先，艾曲泊帕可以促進造血干細胞的產(chǎn)生，改善再生。

經(jīng)阿伐曲泊帕系統(tǒng)治療后，腎功能異常的病人血清尿素氮（BUN）和血清肌酐（Scr）估計腎小球濾過率降至治療前一半，（eGFR）增加一倍。接受阿伐曲泊帕治療的病人，ANC、與基線水平相比，Hb和PLT的血液產(chǎn)品在輸注或間隔時間內(nèi)增加。艾曲泊帕治療達到CR的1例患者在艾曲泊帕治療期間維持肝損傷，阿伐曲泊帕系統(tǒng)治療后維持CR，肝功能指標恢復正常。阿伐曲泊帕系統(tǒng)治療后，7例患者肝功能指標較治療前恢復，其中ALT、顯著降低TBIL和DBIL水平。