近日，艾伯維的BCL-2抑制劑“Veneclax”進入行政審批階段（JXHS2000002/3/4），這意味著該藥即將在中國獲批。批準的適應(yīng)癥是：與艾伯維扎胞苷或地西他濱或低劑量阿糖胞苷聯(lián)合用于治療新診斷的成人急性髓細胞白血?。ˋML）患者年齡在75歲及以上或因以下原因不適合進行強化誘導(dǎo)化療的患者合并癥。venetoclax由AbbVie和基因泰克共同開發(fā)

目前維奈克拉片在國內(nèi)的售價在幾萬一盒，但是國外卻4500一盒價格相當?shù)慕o力，患有白血病的真是福利來了。微信咨詢世界藥林代購：beb1366

近日，艾伯維的BCL-2抑制劑“Veneclax”進入行政審批階段（JXHS2000002/3/4），這意味著該藥即將在中國獲批。批準的適應(yīng)癥是：與艾伯維扎胞苷或地西他濱或低劑量阿糖胞苷聯(lián)合用于治療新診斷的成人急性髓細胞白血?。ˋML）患者年齡在75歲及以上或因以下原因不適合進行強化誘導(dǎo)化療的患者合并癥。

Venetoclax是由AbbVie和Genentech聯(lián)合開發(fā)的選擇性B細胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制劑。BCL-2在細胞凋亡（程序性細胞死亡）中發(fā)揮重要作用，可防止某些細胞（包括淋巴細胞）的凋亡，并且在某些類型的癌癥中過度表達，與耐藥性的發(fā)展有關(guān)。venetoclax旨在選擇性抑制BCL-2的功能，恢復(fù)細胞的通訊系統(tǒng)，讓癌細胞自我毀滅，達到治療腫瘤的目的。

2016年4月，venetoclax被FDA批準用于治療接受過至少一種治療的17p缺失的慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者。商品名為Venclexta，成為FDA批準的第一個BCL-2抑制劑。2016年10月，該藥物在歐盟獲批，商品名為Venclyxto。其中，艾伯維和羅氏共同負責藥物在美國市場的商業(yè)化，艾伯維負責藥物在美國以外市場的商業(yè)化。

截至目前，venetoclax已在全球多個國家獲批上市，適應(yīng)癥包括CLL、小細胞淋巴瘤（SLL）、急性髓系白血病（AML）。根據(jù)AbbVie的財報，Venclexta的年銷售額在逐年增長。2018年和2019年，其全球銷售額分別為3.44億美元和7.92億元人民幣。2019年前三季度銷售額高達9.72億美元，今年有望突破千萬。億美元，成為艾伯維的重磅產(chǎn)品。

這一次，維奈托克在中國獲批的適應(yīng)癥已經(jīng)在2018年被FDA加速，并于今年10月獲得了FDA的全面批準。該適應(yīng)癥的批準基于3期研究VIALE-A(M5-656)和VIALE-C(M16-043)、1b期研究M14-358和1/2期研究M14-387的數(shù)據(jù)。

VIALE-A研究比較了安慰劑阿扎胞苷（AZA，一種去甲基化劑）與維奈托克阿扎胞苷治療對傳統(tǒng)強化化療不耐受且新診斷的療效和安全性的初治AML患者。結(jié)果表明，與安慰劑阿扎胞苷相比，venetoclax阿扎胞苷方案顯著延長了總生存期(OS)。

具體療效數(shù)據(jù)為：（1）與阿扎胞苷安慰劑組相比，venetoclax阿扎胞苷治療組OS顯著延長（中位OS：14.7個月vs9.6個月），死亡風險降低34%（HR=0.66；95%CI：0.52-0.85；p<0.001)。（2）與阿扎胞苷安慰劑組相比，維奈托克阿扎胞苷治療組的復(fù)合完全緩解率（CRCRi）增加了一倍以上（66.4%vs28.3%，p<0.001）。該研究還達到了CRCRh的次要終點（血液學(xué)部分恢復(fù)的完全緩解）：venetoclax阿扎胞苷組的CRCRh為64.7%，阿扎胞苷安慰劑組為22.8%。

VIALE-C研究是在不符合強化化療條件的新診斷AML患者中進行的。在該研究中，患者被隨機分配以比較venetoclaxLDAC方案與安慰劑LDAC方案的療效和安全性（n=68）。主要療效終點是OS。該研究未達到顯著改善OS的主要終點，但實驗組的完全緩解率明顯更高，達到27%，而對照組為7.4%。完成反應(yīng)的中位時間也從8.3個月增加到11.1個月。

AML是一種由骨髓和外周血中原始和未成熟髓細胞異常增殖引起的癌癥，主要發(fā)生在老年人。目前，AML的標準治療是強化誘導(dǎo)化療，然后是鞏固化療或異基因干細胞移植。但由于年齡、合并癥、攜帶不良基因突變等原因，很多老年患者無法接受標準化療或?qū)ζ洚a(chǎn)生耐藥性，只能使用去甲基化藥物（如阿扎胞苷）和小劑量化療。接受這種療法的患者的生存期通常不到一年。

據(jù)統(tǒng)計，我國每年新增AML患者約4萬人，超過歐美日新增病例總數(shù)。希望Venakla盡快在中國獲批，造福國內(nèi)AML患者。此外，根據(jù)洞察數(shù)據(jù)庫，venetoclax在中國也正在開發(fā)中，用于治療慢性淋巴細胞白血病和多發(fā)性骨髓瘤。

除veneclax外，目前國內(nèi)還有多款Bcl-2抑制劑在研，如亞盛醫(yī)藥的APG-1252（Bcl-2/Bcl-xL抑制劑）和APG-2575（Bcl-2選擇性抑制劑）。劑）和AT-101（Bcl-2/Bcl-xL/Mcl-1泛抑制劑），百濟神州的BGB-11417，復(fù)星醫(yī)藥的FCN-338，魯鵬醫(yī)藥的LP-108，其中亞盛醫(yī)藥的APG-2575是FDA授予孤兒藥資格，用于治療Waldenström的巨球蛋白血癥。此外，值得一提的是，今年10月，復(fù)星醫(yī)藥將FCN-338在中國大陸、香港和澳門以外的全球權(quán)益獨家授權(quán)給禮來，交易金額為4.4億美元。