繼2022年1月14日，廣州派真生物技術(shù)有限公司（以下簡稱派真生物）與神濟(jì)昌華（北京）生物科技有限公司（以下簡稱神濟(jì)昌華）達(dá)成戰(zhàn)略合作關(guān)系后，近日雙方再度攜手，就神濟(jì)昌華首個管線(SG001)的質(zhì)粒藥學(xué)研究、AAV藥學(xué)研究、AAV批放行檢測、分析方法學(xué)開發(fā)、穩(wěn)定性研究等項目展開深度合作。此次合作無論是對雙方的項目發(fā)展還是對基因藥物領(lǐng)域的影響，都有積極的推動作用。

肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，漸凍癥）

1、肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，漸凍癥）是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，被稱為“全球五大絕癥之首”。ALS是一類相對比較小眾的運(yùn)動神經(jīng)元病，此前國際上所統(tǒng)計的患病率約為4-6/10萬人，僅美國ALS患者就近3萬人，我國國家因為人口基數(shù)大，患者數(shù)量不容忽視。ALS患者平均生存期只有2-5年，歐美僅有2-3年。

2、ALS發(fā)病機(jī)制撲朔迷離，F(xiàn)DA獲批藥物僅兩種。目前，ALS的致病原因還不清楚，只有5%-10％的患者有明確的遺傳因素。

3、ALS患者在發(fā)病末期往往會全身癱瘓，不能言語，身體仿佛被“凍住”，所以俗稱“漸凍癥”。 著名的物理學(xué)家霍金、武漢金銀潭醫(yī)院院長張定宇、京東副總裁蔡磊等都是ALS患者。

4、目前在全球范圍內(nèi)尚未有能夠有效治療ALS的藥物。近年來全球研發(fā)主要聚焦于兩個方向：一是針對傳統(tǒng)藥物的劑型改良；二是開發(fā)細(xì)胞、基因療法。

除了對傳統(tǒng)藥物進(jìn)行劑型改良外，隨著分子生物學(xué)技術(shù)的發(fā)展，目前一些更具顛覆性、有望治愈ALS的創(chuàng)新療法也在探索中，比如反義寡核苷酸療法、基因治療以及干細(xì)胞療法等，但大多處于臨床早期階段。

神濟(jì)1號（SG001）

1、神濟(jì)昌華是一家致力于開發(fā)以神經(jīng)系統(tǒng)疾病為主的基因療法的企業(yè)，其創(chuàng)始團(tuán)隊均來自清華大學(xué)。

2、神濟(jì)昌華發(fā)現(xiàn)了極具潛力的ALS治療靶點(diǎn)。目前針對該靶點(diǎn)的管線SG001進(jìn)展最快，這將是一種全新的ALS治療方案，采用基因治療的方式，通過挽救患者的運(yùn)動神經(jīng)元，將極大延長ALS病人生存期。

3、SG001目前已經(jīng)處于臨床前階段，目前正在積極籌備IIT，預(yù)計明年初正式啟動。

神濟(jì)昌華非常重視專利保護(hù)，從公司成立開始即與國內(nèi)知名專利律師事務(wù)所合作，建設(shè)神濟(jì)專利“護(hù)城河”。

神濟(jì)昌華首席科學(xué)官郭煒表示：

“只有整合基因治療行業(yè)最前沿的技術(shù)和豐富的經(jīng)驗，才能開發(fā)出更好的基因療法，為患者造福。神濟(jì)昌華創(chuàng)始團(tuán)隊在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域深耕多年，同時具有長期堅實的神經(jīng)科學(xué)基礎(chǔ)研究背景和經(jīng)驗，而派真生物在AAV CDMO領(lǐng)域有著深厚的積累，擁有完整的質(zhì)量和分析體系，可為神濟(jì)昌華在研管線的快速推進(jìn)提供有力的保障。我們相信與派真生物的戰(zhàn)略合作將實現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病技術(shù)研究、臨床應(yīng)用和商業(yè)開發(fā)的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，引領(lǐng)并加速推進(jìn)基因治療相關(guān)藥物在國內(nèi)的創(chuàng)新和落地。”

派真生物創(chuàng)始人李華鵬博士表示：

“派真生物與神濟(jì)昌華的前期合作進(jìn)展順利，我們的π-Alpha™ 293 細(xì)胞AAV 高產(chǎn)平臺和π-Icosa™ AAV血清型篩選平臺獲得了神濟(jì)昌華的高度認(rèn)可！此次深入合作，派真生物基于領(lǐng)先的AAV工藝開發(fā)策略、大規(guī)模生產(chǎn)上豐富的項目執(zhí)行經(jīng)驗、全面的放行檢測平臺，將繼續(xù)全力協(xié)助神濟(jì)昌華，實現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域基因藥物研發(fā)的快速推進(jìn)，共同應(yīng)對最具挑戰(zhàn)性的疾病和尚未滿足的醫(yī)療需求，繼續(xù)踐行派真生物“讓老百姓用得起基因治療”的使命”。

關(guān)于神濟(jì)昌華

神濟(jì)昌華（北京）生物科技有限公司（簡稱“神濟(jì)昌華”，英文名“SineuGene”）是由清華大學(xué)資深研究人員于北京市昌平區(qū)中關(guān)村生命科學(xué)園創(chuàng)辦的從事創(chuàng)新藥物研發(fā)為主的生物科技公司，致力于以基因治療技術(shù)為手段，包括AAV介導(dǎo)的基因編輯、表達(dá)和以小核酸藥物為核心實現(xiàn)對目標(biāo)基因的干預(yù)，主要聚焦神經(jīng)系統(tǒng)疾病，特別是神經(jīng)退行性疾病，包括肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)、腦卒中（Stroke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥（AD）、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，期望最終能夠為人類解決這些重大的醫(yī)療健康難題。

關(guān)于派真生物

派真生物（PackGene）是一家專注于重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體包裝的CRO & CTDMO科技公司, 為細(xì)胞與基因治療(CGT)企業(yè)的重組AAV載體藥物的早期研發(fā)、臨床前開發(fā)、臨床試驗以及藥物審批，提供快速、經(jīng)濟(jì)、高質(zhì)量、規(guī)?；囊徽臼紺MC解決方案。自2014年成立以來，作為AAV載體CRO服務(wù)領(lǐng)域的引領(lǐng)者，派真生物已經(jīng)為20多個國家的客戶提供上萬批次的AAV定制樣品，客戶涵括全球頂級跨國制藥公司與各類研究機(jī)構(gòu)。在CTDMO服務(wù)領(lǐng)域，派真生物基于包括π-Alpha™293細(xì)胞AAV高產(chǎn)平臺和π-Omega™質(zhì)粒高產(chǎn)平臺在內(nèi)的五大技術(shù)平臺，以完整的質(zhì)量和分析體系，為藥企AAV與質(zhì)粒的GMP規(guī)?；a(chǎn)需求提供合規(guī)服務(wù)。

派真生物以“讓老百姓用得起基因治療”為使命，以加速創(chuàng)新基因藥上市為己任，致力于成為全球基因藥研發(fā)生產(chǎn)的長期合作伙伴。派真生物以創(chuàng)新技術(shù)作為發(fā)展的基礎(chǔ)，以先進(jìn)的載體生產(chǎn)技術(shù)以及突破性的載體工具兩大方向為雙輪驅(qū)動，來塑造派真生物在基因治療領(lǐng)域CRO、CTDMO領(lǐng)域的國際品牌。